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La rigenerazione tramite cellule iPS

La terapia cellulare è una opzione estremamente valida per il trattamento di danni e patologie, anche di natura genetica, della muscolatura scheletrica, ma diversi dei progenitori cellulari finora utilizzati non hanno fornito risultati univoci. Un altro importante problema da tener presente è quello del rigetto che limita moltissimo l’applicazione di cellule derivanti da fonti eterologhe. Un nuova acquisizione della scienza ha risolto entrambi i problemi attraverso la generazione di cellule pluripotenti, iPS, da cellule adulte di tessuto umano (1,2). È stato dimostrato che le cellule iPS hanno le stesse caratteristiche delle cellule embrionali staminali ma non incorrono nei limiti etici che ne vietano l’uso.

Le potenzialità terapeutiche delle cellule iPS sono state dimostrate in molte patologie, tra le quali; l’anemia falciforme, dove il fenotipo murino è stato riportato alla normalità grazie al trapianto di cellule ematopoietiche derivate da iPS di derivazione autologa (3). Inoltre, cellule iPS sono state indotte al differenziamento verso il fenotipo neuronale , e rese capaci di migliorare il comportamento cognitivo in alcuni modelli animali di morbo di Parkinson (4). Aggiungiamo alla lista altre patologie in cui l’utilizzo delle cellule iPS è stato determinante per il miglioramento terapeutico: sindrome di Shwachman-Bodian-Diamond, morbo di Gaucher tipo III, distrofia muscolare di Duchenne e Becker, morbo di Huntington, juvenile-onset, diabete mellito di tipo 1, sindrome di Down, morbo di Lesch-Nyhan.

Ad oggi, diversi gruppi hanno generato linee di cellule iPS umane partendo da cellule di pazienti affetti da patologie specifiche. Park e collaboratori hanno prodotto una libreria di linee iPS derivate da paziente con patologie come il morbo di Huntington, il diabete mellito giovanile, la sindrome di Down, la distrofia muscolare e molte altre (5). Cellule iPS sono state derivate da diversi pazienti e donatori sani fornendo così una libreria di tessuti per la validazione di terapie (drugs testing e gene therapy) in vivo individuo-specifiche, eliminando così il rischio tossicologico di trattamenti sull’individuo.

Per quello che riguarda le possibili applicazioni su vasta scala, va messa su un piano di rilievo la creazione di una piattaforma per la generazione standardizzata di tessuto muscolare scheletrico specifico per il paziente, per indagini terapeutiche ad ampio raggio. Inoltre, l’aumento della casistica permetterà di creare un modello informatico accurato per la prevedibilità dell’insorgenza di malattie genetiche, fondato sulle singole mutazioni genetiche note ed in corso di validazione. Questi studi dimostrano che l’utilizzo di terapie basate sulle cellule iPS è una strategia possibile per il trattamento di patologie neuro-degenerative e genetiche. Però, dal momento che le linee utilizzate in questi esperimenti sono ottenute tramite una integrazione virale, la sicurezza a lungo termine di tali cellule iPS rimane sconosciuta.

Quindi, lo sviluppo di una strategia che non richiede l’utilizzo di virus per la generazione di cellule iPS sarà importante e potrebbe aprire la porta a trattamenti evoluti per diverse patologie in modo duraturo. Nel nostro caso, utilizzeremo RNA messaggero codificante geni embrionali per il processo di riprogrammazione, aumentando la bio-sicurezza (6).

Siamo convinti che la l’impatto economico di questo progetto può essere inserito in una prospettiva più ampia di promozione della salute. L’investimento richiesto porterà ad una riduzione dei costi futuri, in termini di intervento clinico, materiali ed equipaggiamento. La medicina personalizzata è un modello che enfatizza in generale la “customizzazione” della cura, secondo il quale tutte le decisioni e le pratiche sono ritagliate sui singoli pazienti e non su gruppi. Alla base della medicina personalizzata è presente un uso sistematico delle informazioni genetiche sul singolo paziente per selezionare o ottimizzare la cura preventiva o terapeutica su quello stesso paziente. Nel corso dell’ultimo secolo, la terapia si è costruita su standard di cura basati su studi epidemiologici di larghe coorti. D’altra parte, questi studi non prendono in considerazione la variabilità genetica dei singoli individui all’interno di una popolazione. La medicina personalizzata mira quindi a porre le basi per individuare le differenze tra individui e quindi fornire una terapia individuale. La transizione dalla medicina per gruppi ad una nuova strategia di cura basata sui fenotipi biologici individuali con approcci genomici, proteomici, metabolomici ed epigenomici darà luogo ad una nuova struttura in cui la cura verrà trasformata sulla base delle nuove scoperte nel campo della medicina molecolare e della patofisiologia molecolare delle malattie. Questa modificazione paradigmatica dipenderà dalla descrizione dettagliata della variazione biologica individuale in connessione con fattori ambientali e di stili di vita che influenzano lo sviluppo delle malattie.

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