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Obiettivo finale

L’obiettivo strategico fulcro dell’IRMI è quello di rendere disponibile una infrastruttura che possa facilitare lo scambio di conoscenze tra le diverse discipline che sottendono i prodotti di medicina rigenerativa. Grazie a questa strategia, lo sviluppo sul territorio di nuovi prodotti per la terapia avanzata sarà incentivata, incrementando di conseguenza la competitività internazionale del sistema industriale biotecnologico italiano per i prodotti a base di cellule e tessuti umani; tale strategia permetterà alle industrie italiane di seguire le enormi possibilità offerte dai mercati europei ed extraeuropei, garantendo quindi, anche introiti diretti, quali proventi dei brevetti e generazione di un mercato industriale di prodotti correlati. In prospettiva, l’IRMI potrà negli anni futuri creare le condizioni scientifiche ed industriali per raggiungere un reale risparmio per il SSN ed una riduzione dei costi sociali.

L’IRMI, inoltre, contribuirà alla comprensione dei meccanismi biologici e delle interazioni cellulari alla base della rigenerazione tissutale, grazie alla continua introduzione in fase di sperimentazione preclinica di prodotti per la medicina rigenerativa. Tali sperimentazioni verranno comunque condotte al fine di promuovere l’adozione delle scoperte nella prassi terapeutica.

In modo più specifico, l’IRMI favorirà la crescita scientifico-industriale nel settore producendo:

1)    il potenziamento delle strutture di biobanking presso l’Ospedale Niguarda di Milano e LABORATORIO PROMETEO BCTM IOR di Bologna, offrendo la nuova opportunità  di stoccaggio sia autologo che allogenico di cellule e tessuti, con l’esclusione del sangue cordonale. Ad oggi manca in Italia un’infrastruttura adeguata in termini di spazi e di personale in grado di manipolare, stoccare e distribuire i nuovi tessuti come ad esempio il grasso da liposuzione o il dente deciduo. Il banking deve essere eseguito in attuazione delle normative italiane ed internazionali ed autorizzato dal CNT. Il potenziamento delle strutture di 2 Banche già operative ed autorizzate dal CNT e dalle rispettive Regioni consente di realizzare il progetto entro 12 mesi.

2)    il potenziamento e la razionalizzazione delle strutture di manipolazione cellulare. Le strutture di manipolazione cellulare (rilevante=cell factory e non rilevante=banche cellule e tessuti) richiedono un investimento più importante per il funzionamento ordinario che per la progettazione e realizzazione degli ambienti. Il conseguimento ed il mantenimento dell’approvazione GMP da parte di AIFA per la produzione sperimentale e non di prodotti per le terapie avanzate rappresentano un costo elevato ammortizzabile solamente a fronte di una produzione sufficiente di farmaci. Le attuali strutture aderenti ad IRMI approvate da AIFA sono 3 e 2 sono in fase di realizzazione ed autorizzazione. La proposta di IRMI è che le strutture siano coordinate ed operino collaborativamente sull’esempio del PACT costituito in USA da National Lung, Heart and Blood Institute, fornendo anche tutti i servizi necessari per l’organizzazione, gestione ed analisi dei trials clinici e l’interfaccia con gli Enti regolatori, sia per i trials clinici che per l’autorizzazione all’immissione in commercio dei farmaci.

3)    il potenziamento delle strutture di supporto alle attività di ricerca e sviluppo industriale di prodotti per terapia avanzata, comprensive della ricerca clinica traslazionale. Occorre superare la frammentazione e distanza tra accademia ed impresa: IRMI rappresenta il luogo fisico di tale incontro virtuoso. IRMI, proprio per la coesistenza nell’organizzazione di centri di ricerca accademici e di imprese raggiungerà l’obiettivo di un trasferimento tecnologico continuo per uno sviluppo tecnologicamente competitivo. Chiesi Farmaceutici, con la sua grande esperienza ed un’organizzazione finalizzata sia alla ricerca clinica sia ai rapporti con gli Enti regolatori consentirà ad IRMI di disporre di uno strumento operativo determinante.

4)    .ricerca e sviluppo sperimentale di nuovi tessuti umani decellularizzati, paste osteoinduttive termoplastiche e malleabili, tessuti ossei a taglio e dimensionamento automatizzato, membrane biologiche elettrofilate, biomatrici e polimeri biocompatibili. I tessuti ossei termoplastici e malleabili a base di DBM, ad oggi, sono quasi esclusivamente importate dagli USA, per la ridotta produzione europea: il LABORATORIO PROMETEO BCTM IOR è ad oggi l’unico produttore europeo di paste osteoinduttive, ma necessita di un forte potenziamento della sua capacità produttiva. La problematica risiede nella capacità di disporre di dispositivi medici biologicamente compatibili ed efficaci nel raggiungimento degli obiettivi indicati, a costi accettabili. IRMI ha nella sua compagine gruppi di ricerca sia accademici che industriali impegnati nella creazione di biomateriali innovativi, che verranno testati ed utilizzati in combinazione a scopo prototipale.

5)    ricerca e sviluppo sperimentale volto alla caratterizzazione delle cellule staminali e al loro controllo di qualità , alla realizzazione di un prodotto cellulare a base di progenitori ad alta capacità differenziative derivati da iPS e di molecole attive in grado di regolare la proliferazione e il differenziamento di cellule staminali. Le principali problematiche di R&S e la descrizione delle soluzioni che si intendono studiare relativamente a tali prodotti o processi sono indicate negli OR1) GENOMNIA e CNR, nell’OR2 CNR e nell’ OR3 GENOMNIA e CNR a pag. 139-141-144

6)    ricerca e sviluppo sperimentale di un sistema di polimeri innovativi in grado di controllare la “homing e migrazione” di cellule al fine di favorire la rigenerazione di cellule e tessuti, sperimentando e finalizzando la tecnologia innovativa del Degrapol.

7)    ricerca e sviluppo sperimentale di almeno un prodotto cellulare a base di cellule staminali mesenchimali da tessuto adiposo, ottenuto con la tecnologia Lipostem, che garantisce un’elevatissima ed unica qualità cellulare per il suo isolamento esclusivamente di tipo fisico. A livello internazionale sono disponibili altre metodiche di manipolazione del tessuto adiposo, ma tutte utilizzano metodi enzimatici od ultrasuoni, che comportano un’alterazione delle capacità rigenerative delle cellule stesse ed una loro modificazione biologica, che ha indotto una identificazione del prodotto finale da parte di FDA come “biologics”. Principale problematica è la classificazione del prodotto e. quindi, l’iter regolatorio a cui deve essere sottoposto prima della commercializzazione. La soluzione proposta è la richiesta di consulenza ad AIFA ed EMA prima dell’impiego clinico.

8)    ricerca e sviluppo sperimentale di un prodotto di terapie avanzate a base di colture autologhe di epitelio corneale, contenente cellule staminali limbari, per il trattamento dell’opacità corneale e della perdita della capacità visiva (unilaterale totale o bilaterale parziale) dovute a ustioni chimiche o termiche della superficie oculare.

9)    ricerca e sviluppo sperimentale di cellule staminali per trials clinici sia a rilevante che a non rilevante manipolazione in patologie orfane (sclerodermia, epidermolisi bollosa) ed in malattie croniche ad elevata incidenza, attualmente curabili, ma non guaribili. La gran parte dei trials clinici su terapie avanzate sono attualmente in corso in USA, Australia e Giappone. In Europa solo pochi trials sono attualmente in corso.

10) nuove figure professionali per il biobanking, la manipolazione di cellule e tessuti, la ricerca e sviluppo di biomateriali, l’applicazione delle tecnologie convergenti, la gestione di trials clinici ed aspetti regolatori delle terapie avanzate. IRMI si propone anche di formare nuove figure professionali per l’passistenza dei pazienti in terapia con prodotti e procedure finalizzate alla rigenerazione dei tessuti. Ad oggi in Italia esistono figure professionali con formazione generica, ma non specifica per le terapie avanzate.

 

 

L’IRMI si propone di promuovere, dopo l’iter di ricerca e sviluppo sperimentale, la traslazione alla clinica di due tipologie di prodotti di medicina rigenerativa: prodotti a manipolazione non rilevante e a manipolazione rilevante. I prodotti a manipolazione non rilevante hanno un iter più facilitato per il loro impiego in terapia rispetto a quelli a manipolazione rilevante. Grazie a queste due differenti tipologie di prodotti, l’IRMI intende attivare, prevalentemente al termine del progetto, un programma di immissione continua sul mercato di nuovi derivati per le terapie avanzate; infatti, i prodotti a manipolazione non rilevante potranno essere introdotti in commercio durante il terzo anno del progetto, dando il tempo ai prodotti a manipolazione rilevante di terminare l’acquisizione di tutte le certificazioni necessarie per il loro impiego terapeutico.

 

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